Die Anfänge des Mahayana-Buddhismus sind noch wenig bekannt. Wenigstens drei Faktoren führten seit etwa dem 3. Jh. v. Chr. zur Entstehung des „Grossen Fahrzeugs":

eine weniger legalistische Auslegung der Mönchsregel (vinaya) durch die Mahasamghikas auf dem 2. Buddh. Konzil von Vaisali (383 v. Chr.) und dem 3. (nichtkanonischen) Konzil (367 v.Chr.),

der von Anfang an bestehende und seit Asoka staatlich geförderte Stupa-Kult der Laien,

die Bewegung der „Waldeinsiedler" (arannacas), die schon am 1. Konzil nicht teilnahmen, sich von den sravakas unterschieden, indem sie offenbar strengere Askese und Meditation übten, zu denen möglicherweise Subhuti gehörte, der (nicht etwa Sariputra) als Vermittler der Sunyata-Lehre in der Prajnaparamita-Literatur erscheint. Von diesen Einsiedlern ist wenig bekannt; evtl. waren sie die im Pali-Kanon erwähnten pratyekabuddhas, die als unmittelbare Anwärter auf die Buddhaschaft (bodhisattva) die totale Selbsthingabe (dana, die erste der paramitas) unabhängig vom vinaya-orientierten samgha als Eremiten praktizierten, die als Träger der avadana-Literatur gelten können und erst später mit dem universalen Laienideal des bodhisattva zusammenkamen.

Der Ur-Buddhismus war keine reine Mönchsreligion. Der samgha umfasste sowohl Mönche und Nonnen als auch männliche und weibliche Laienanhänger. Nach dem Tod des Buddha wurden seine Reliquien in Reliquienschreinen (stupa) verehrt. Um den Stupa entstand ein zunächst (fast) ausschliesslich von Laien getragener Kult, der später von den Mahasanghikas mitvollzogen wurde. Nach strikter vinaya-Auslegung war Mönchen die Errichtung eines Stupa im Bereich des Klosters ebenso wie die Teilnahme am Kult untersagt, weil gemäss orthodoxer Lehre der Buddha ins Nirvana eingegangen und somit auch kultischer Verehrung entzogen war. Gewichtiger als dieses dogmatische Argument dürfte die finanzielle Folge gewesen sein: Die Laien, deren Praxis weniger in Meditation und Disziplin als in Gaben für die Mönchsgemeinde bestand, spendeten zunehmend für den Stupa. Diese Mittel kamen nicht mehr der Mönchsgemeinde zugute, was Spannungen verursachte und schliesslich die Herausbildung des Mahayana begünstigte. Ob Laien, die den Stupakult verwalteten und sich möglicherweise bodhisattvas nannten, eine Art Quasi-Orden ohne die strenge vinaya-Regel darstellten und die soziologische Basis für das im Mahayana entwickelte Bodhisattva-Ideal abgaben, ist in der Forschung umstritten.
Viele Merkmale des Mahayana sind bereits im frühen Buddhismus angelegt. So ist Mahayana weder ein völliger Bruch mit dem frühen Buddhismus noch einfach Kontinuität, sondern das Produkt allmählicher Entwicklung aufgrund soziologischer und lehrmässiger Kriterien. Bodhisattva strebt die eigene Befreiung vor allem an, um anderen Wesen auf dem Weg zur Befreiung beistehen zu können. Er gelobt, nicht eher ins Nirvana einzugehen, bis alle lebenden Wesen befreit sind. Bodhisattvas befinden sich auf den unterschiedlichen Stufen der Verwirklichung (bhumi), die mit den Zehn Vollkommenheiten (paramita) parallelisiert werden. Ursprünglich spricht Mahayana von den „Sechs Vollkommenheiten“, die auf dem Bodhisattvaweg nacheinander oder gleichzeitig geübt werden: Selbsthingabe (dana, später oft als Almosen geben verstanden), Moralität (sila), Anstrengung (virya), Geduld (ksanti), Meditation (dhyana) und Einsicht in das Wesen der Erscheinungen (prajna). Mahayana betont den altruistischen Erleuchtungsgeist (bodhicitta), während das Nirvana erst dadurch möglich wird. Der Bodhisattva gibt sogar die eigenen positiven Bewusstseinsformungen bzw. „Verdienste" (punya) für andere hin. Dies setzt die für Mahayana charakteristische Lehre von der „Verdienstübertragung voraus, die vermittels der Lehre von der Leere (sunyata) einsichtig gemacht wird. Diese in den Prajnaparamita-Sutras zentrale Einsicht radikalisiert die anatman-Lehre (Nicht-Selbst): Galt im frühen Buddhismus des Abhidharma alles Zusammengesetzte, d. h. die realen Erscheinungen der Wirklichkeit, zwar als vergänglich (anitya) und darum als leidvoll (duhkha), so verstand man die letzten Grundbausteine (dharma) der Wirklichkeit doch als in sich bestehend. Die Folge war ein realistischer Pluralismus. Mahayana vollzieht den Schritt von pudgalanairatmya (nichtinhärente Existenz der Person) zu dharmanairatmya (nichtinhärente Existenz auch der Dharmas), und das ist der Kern der Lehre von sunyata (Leere in bezug auf inhärente Existenz). Sie wird durch das Entstehen in gegenseitiger Abhängigkeit erklärt, und diese erhält durch sunyata eine gleichsam kosmische Deutung: Alles ist nur, indem es mit allem kommuniziert. Das Sein der Realität ist ursprünglich ein In- und Miteinandersein aller Phänomene. Das Nicht-aus-sich-selbst-Sein wird seit Nagarjuna (2. Jh. n. Chr.) logisch nachgewiesen, indem er jede Position, d. h. Seins- wie Nichtseinsbehauptung, ad absurdum führt, was von den späteren Logikern wie Dignaga, Dharmakirti und Candrakirti zum prasangika-System, der reductio ad absurdum, ausgebaut wurde. Folgerichtig sind dann der Kreislauf der Geburten und die Befreiung nicht zwei Bereiche, sondern Bewusstseinszustände, was bereits im Herz-Sutra durch die berühmte Formel der Identität von Leere und Form angedeutet ist (yad rupam sa sunyata ya sunyata tad rupam).
Sind alle Phänomene und Lehren leer in bezug auf inhärente Existenz, ergibt sich eine Relativierung des Gegensatzes zwischen den verschiedenen buddhistischen Schulen: alle sind relativ, d. h. geschickte Mittel (upaya), die der Buddha angewandt hat, um entsprechend der Kapazität seiner Hörer zu lehren, wie vor allem das Lotos-Sutra erörtert. Letztlich aber betonen alle Mahayana-Schulen, dass sunyata in Meditation direkt erfahren werden muss, damit diese Erfahrung der Nicht-Dualität den Menschen verwandelt und zur aktiven heilenden Hinwendung zu allen Wesen befreit, was wiederum dem Boddhisattva-Ideal entspricht. Die anderen Tugenden treten hinter karuna zurück, denn sie ist der äussere Ausdruck der ursächlichen Interdependenz aller Wesen. Die positive Bewusstseinsformung (punya) des Bodhisattva wird dann nicht auf ein eigentlich anderes Wesen übertragen, sondern durch Aktualisierung des Bewusstseins der Leere aller Erscheinungen, die primär miteinander zusammenhängen, da Individuen keine inhärente Existenz haben (sunyata), realisiert. Die Wirklichkeit wird so, wie sie ist (tathata), d. h. ohne ichhafte Projektionen (anatman), in ihrer Leere (sunyata) als vollkommene Interdependenz (pratitya-samutpada) erfahren, was spontan zur Haltung der Solidarität mit allen Wesen (karuna) führt. Damit kommt der altruistische Erleuchtungsgeist (bodhicitta) zu seinem Ziel. Die in sunyata bestehende Einheit der Wirklichkeit wurde auch auf die Existenz der Buddhas und Bodhisattvas übertragen. Vermutlich auch um den Widerspruch von Buddhakult und der Lehre vom Verschwinden des historischen Buddha im Nirvana auszugleichen, entstand die Lehre von den drei Körpern oder Aspekten des Buddha: der Erscheinungskörper (nirmanakaya), d.h. der historische Buddha und Mensch Sakyamuni, der Seligkeitskörper (sambhogakaya), d. h. die in subtilen Bereichen des Bewusstseinskontinuums auftretenden mannigfaltigen Erscheinungen des Buddha, die meditiert und kultisch verehrt werden sowie mikro- und makrokosmischen Erscheinungen als Ganzheits- bzw. Erfüllungssymbole der betreffenden Wirklichkeiten zugeordnet werden, und der absolute Transzendenzkörper (dharmakaya), d. h. der Buddha in seinem absoluten Aspekt als Verkörperung und Inbegriff des dharma bzw. der nicht-dualen Wirklichkeit schlechthin (dharmadhatu). Einzelne Bodhisattvas werden in ihrem subtil-körperlichen Aspekt im Bewusstseinskontinuum fortdauernd geglaubt und können sich auf verschiedene Weise leiblich manifestieren bzw. in der Meditation erscheinen. Die älteste dieser Figuren ist wohl Maitreya, der im tusita-Himmel darauf wartet, als zukünftiger Buddha auf die Erde zu kommen und den dharma wieder aufzurichten. Ferner erfreuen sich Manjusri, der Bodhisattva der Weisheit und Patron der Schriften, und Avalokitesvara („der auf die Welt herabblickende Herr“), der Bodhisattva der Barmherzigkeit und heilenden Hinwendung, im Buddhismus des Volkes wie auch der Mönche grösster Verehrung.